Choroba niszczyła im rdzeń i wzrok. Przeszczep komórek macierzystych dał 15 lat remisji

Wyobraź sobie, że twój własny układ odpornościowy zaczyna atakować mózg i rdzeń kręgowy. Każdy rzut choroby grozi utratą wzroku, paraliżem, niemożnością kontrolowania oddechu. Tak właśnie przebiega rzadkie schorzenie znane jako zaburzenie ze spektrum zapalenia nerwu wzrokowego i rdzenia (NMOSD). Dwoje pacjentów, u których standardowe leki nie działały, otrzymało eksperymentalny przeszczep komórek macierzystych od dawcy – a od piętnastu lat pozostają wolni od objawów. Ich niezwykłe historie opisuje Scientific American.

Choroba, która zaciera granicę między ciałem a wrogiem

→ Czytaj też: Lek na alzheimera usuwa beta-amyloid i blokuje tau na lata. Jak to działa?

W NMOSD limfocyty B produkują przeciwciała przeciwko akwaporynie-4 – białku obecnemu na powierzchni komórek nerwowych. Ataki obejmują przede wszystkim nerwy wzrokowe i rdzeń kręgowy, prowadząc do nawracających epizodów bólu, ślepoty, wymiotów oraz osłabienia kończyn. Każdy epizod może trwać tygodniami, a nawet doprowadzić do trwałej niepełnosprawności. Aktualne metody leczenia opierają się na ciągłym podawaniu leków immunosupresyjnych, które tłumią odpowiedź immunologiczną, jednak u części chorych – jak u obojga opisanych pacjentów – okazują się nieskuteczne.

Jak zauważa Massimo Filippi, neurolog z IRCCS San Raffaele Hospital w Mediolanie i współautor analizy, to właśnie ten brak odpowiedzi stał się impulsem do poszukiwania radykalnie innego podejścia. Nie chodziło już o hamowanie układu odpornościowego, lecz o jego całkowitą wymianę.

Zamień swój układ odpornościowy na cudzy

→ Czytaj też: 99% eksperymentalnych leków na Alzheimera zawodzi. AI może odwrócić ten trend?

Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych od lat stosuje się w terapiach niektórych nowotworów oraz anemii sierpowatej, jednak w NMOSD nigdy wcześniej go nie wypróbowano. Procedura polega na pobraniu komórek macierzystych z krwi dawcy, a następnie podaniu ich biorcy po uprzednim zniszczeniu jego własnego, „zepsutego” układu odpornościowego za pomocą chemioterapii i przeciwciał monoklonalnych. „To całkowicie zastępuje układ odpornościowy” – podkreśla Jiao Jiao Li, inżynier biomedyczny z University of Technology Sydney.

Pacjent – mężczyzna, który otrzymał komórki od siostry w 2009 roku – nie tylko odzyskał sprawność neurologiczną, ale założył rodzinę i prowadzi normalne życie. Kobieta, której przeszczepiono komórki od niespokrewnionego dawcy rok później, odzyskała pełną władzę w rękach i już nie potrzebuje leków. Wyniki ich piętnastoletniej obserwacji opublikowano w Med.

Remisja dłuższa niż wiek nastoletni

Po przeszczepie u żadnej z osób nie wykryto przeciwciał charakterystycznych dla NMOSD, a układ odpornościowy został zrekonstruowany jako zdrowy i sprawny. To nie jest zwykłe wyciszenie choroby – to stan, który Bruce Milthorpe z University of Technology Sydney określa jako niezwykle obiecujący. „Od tak długiego czasu utrzymać te osoby bez objawów – to ekscytujące” – komentuje.

Trzeba jednak pamiętać o cenie. Oboje rozwinęli wtórne problemy: powiększone węzły chłonne, niedobór przeciwciał wymagający leczenia, a u jednego z nich stwierdzono raka pęcherza – typowe powikłanie po przeszczepach. Badacze zaznaczają, że ryzyko wtórnych nowotworów oraz śmiertelnych infekcji pozostaje wysokie, dlatego terapia ta powinna być rezerwowana dla młodych pacjentów bez odpowiedzi na standardowe leczenie.

Kolejny krok: kontrolowane próby kliniczne

Historia dwojga włoskich pacjentów to na razie pojedynczy dowód – nie dowodzi, że metoda zadziała u każdego. Niemniej stanowi mocny argument za rozpoczęciem szerszego badania klinicznego. „Sądzę, że można to wykorzystać jako podstawę do uruchomienia próby” – wskazuje Milthorpe. Kluczowa będzie także kwestia dostępności dawców oraz minimalizacja ryzyka odrzucenia przeszczepu. Co istotne, autorzy raportu chwalą użycie mniej inwazyjnej metody pobrania komórek macierzystych z krwi, a nie ze szpiku kostnego.